Ученые открыли способ «редактировать» ДНК для излечения генетических заболеваний

Первые клинические испытания технологии на людях могут начаться уже в ближайшие годы.

22 Апреля 2014 18:17:44

Генетическое заболевание впервые было излечено у взрослых животных с помощью революционной технологии по редактированию генома. Она способна производить мельчайшие изменения в обширной базе данных молекул ДНК с прицельной точностью, сообщает The Independent.
 
Специалисты из Массачусетского технологического института использовали эту технологию для излечения взрослых лабораторных мышей от наследственного заболевания печени. Ученые изменили всего одну «букву» в алфавите генетического кода, благодаря чему была исправлена мутация жизненно важного гена, задействованного в метаболизме печени.
 
Подобная мутация того же самого гена является причиной аналогичного заболевания печени у человека. Успех эксперимента по исправлению генетического дефекта у мышей дает надежду на то, что первые клинические испытания технологии на людях могут начаться уже в ближайшие годы, отмечают ученые.
 
Новое достижение в сфере редактирования генома связано с развитием технологии «криспер» (Crispr). Первоначально она была обнаружена в 1987 году благодаря исследованию иммунной защиты, используемой бактериями против вирусов. Ее мощный потенциал по редактированию генома у высших животных, включая человека, начал реализоваться только в последние годы.

смотрите также

показать больше статей